基因治疗递送系统的研究新进展:遗传性视网膜疾病治疗的曙光

doi:10.3870/j.issn.1672-0741.23.05.002

华中科技大学学报（医学版） ›› 2024, Vol. 53 ›› Issue (3): 414-419.doi: 10.3870/j.issn.1672-0741.23.05.002

基因治疗递送系统的研究新进展:遗传性视网膜疾病治疗的曙光

1华中科技大学同济医学院第一临床学院,武汉 430030 2华中科技大学同济医学院附属协和医院眼科,武汉 430022

收稿日期:2023-04-27 出版日期:2024-06-15 发布日期:2024-06-23
通讯作者: E-mail:fgjiang@hotmail.com
作者简介:翟杨,女,2000年生,本科生,E-mail:zyangdoct@163.com
基金资助:
国家自然科学基金青年基金资助项目(No.81900912)

Advances in Gene Therapy Delivery Systems: Promising Prospects for the Treatment of Inherited Retinal Diseases

Received:2023-04-27 Online:2024-06-15 Published:2024-06-23

摘要/Abstract

摘要： 摘要:遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称,临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点,具有多种遗传形式。由于其病变的根源在于基因突变,通过基因治疗,即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因,使细胞表达正确的蛋白质,恢复细胞的功能,就有可能治愈疾病。同时,眼睛具有免疫“豁免”特性,是实现基因治疗的理想器官。为了完成遗传物质的修正,治疗性核苷酸需要进入细胞内发挥作用,携带健康基因的载体递送系统是实现这一过程的有利工具。该文重点总结了包括病毒载体和非病毒载体在内的遗传性视网膜疾病基因治疗递送系统的研究进展及面临的问题。

关键词: 遗传性视网膜疾病, 视网膜基因治疗, 基因递送系统, 病毒载体, 非病毒载体 ,

中图分类号:

R774.1

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